靶向藥物也稱“靶向治療藥物”或“標靶藥物”，是一類只針對某一些特殊組織、細胞起作用的藥物。最初靶向藥物是被作為抗癌藥物而開發的，但隨著其發展，靶向藥物的功效不僅僅局限于抗癌，已經廣泛應用于類風濕、器官移植等多個領域。由于藥物濃集于靶器官、靶組織或靶細胞中，對正常組織、細胞沒有影響或影響很小，因而表現出較強的治療性，是個體化治療的理想藥物。

    當前市場上熱門的靶向藥物大致為小分子靶向藥物和大分子單克隆抗體。由于當前癌癥已成為導致死亡的首要原因，而傳統的細胞毒類藥物的機理是非特異性的阻斷細胞分裂從而引起細胞死亡，在殺死腫瘤細胞的同時，也破壞人體正常細胞。靶向藥物具有相對明確的靶點，因而對正常細胞的毒性相對較輕，所以目前市面上靶向類藥物多數集中于治療癌癥。分子靶向藥物通常是信號傳導抑制劑，它能夠特異性地阻斷腫瘤生長、增殖過程中所必需的信號傳導通路，從而達到治療的目的。2001年自第1個針對BC-ABL靶點的小分子酪氨酸激酶抑制劑甲磺酸伊馬替尼( imatinib mesylate，Glivec) 研發成功之后，靶向治療成為抗腫瘤治療領域的研發熱點，小分子酪氨酸激酶抑制劑也成為當前國際上抗腫瘤新藥開發最為活躍并有多個藥物成功上市的一類藥物，其作用靶點主要集中在EGFR，VEGFR，PDGFR，SRC，ABL等酪氨酸激酶家族。而治療非小細胞肺癌的小分子靶向抗腫瘤藥物吉非替尼( gefitinib，Iressa)的成功上市，亦成為一個體現對靶向治療認識變化過程的經典案例。阿斯利康公司研制的吉非替尼為選擇性表皮生長因子受體(EGFR)酪氨酸激酶抑制劑，2002～2003年先后在日本和美國按加快程序獲準上市，用于化療失敗的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的2線治療。而我國自主研發的1類新藥酪氨酸激酶抑制劑埃克替尼也趕上了這股潮流。小分子靶向藥物在為腫瘤患者帶來新希望的同時，也在藥物市場上迅速邁進重磅藥行列。

    隨著基因工程和蛋白質工程技術的發展， 通過淋巴瘤技術制備的單克隆抗體(單抗)生物技術類藥物取得了巨大進步，抗體在特異性、免疫原性和細胞的內效等方面都得了很好的改進和優化。單克隆抗體作為新一代靶向載體，在抗惡性腫瘤和自身免疫系統缺陷疾病的治療中發揮了不可估量的重要作用。

    21世紀是生物技術藥物的世紀，單克隆抗體藥物發展迅猛，數據顯示2013年全球最暢銷的藥物前三甲均為單抗類藥物，且阿達木單抗的銷售一舉突破百億美元大關。


    由于治療性單抗藥物通常針對特定的單一抗原表位，具有高度的特異性，從而擁有更強的療效。經過三十多年的發展和完善，單抗類藥物的臨床有效性明顯優于其他藥物種類，很多傳統醫藥無法處理的遺傳性和后天病理性的代謝、免疫、內分泌、心血管等疾病通過該類藥物能夠獲得有效治療。目前我國的抗體類藥物產業雖然起步稍晚，但進步驚人，有消息稱海正藥業重組人鼠嵌合抗CD20單克隆抗體及中信國健的重組抗HER2人源化單克隆抗體等已有了最新的進展，相信不久的將來，患者可以用到價格較為合理的重磅類單抗的仿制藥。

    一般來說傳統的藥物，有些“敵我不分”，在治療的同時對正常組織也有一定損傷，有時還會引起一些較為嚴重的副作用。而靶向藥物，如同精確制導導彈，理論上可以準確到達病灶發揮最大治療效果，對正常組織細胞的破壞較小。由于靶向藥物的臨床優越性，因而受到市場的追捧，目前有千余種抗體藥物正在美國和歐盟進行臨床試驗，我國亦有數十種抗體藥物進入審評狀態，而小分子靶向藥物更是出現了眾多企業數百條的藥物處于審評狀態的情況，而且不乏華東醫藥邁華替尼等這樣的1.1類新藥的身影，靶向藥物的研發出現了一派欣欣向榮的景象。然而在這個熱鬧的表象背后，我們也需有清醒的認識，靶向藥物并非萬能，基于目前人類發現的靶點還比較有限，靶向的精準制導率也遠沒有達到完美，并且藥物在治療一段時間后也會出現耐藥等現象，都成為靶向藥物研發的瓶頸。為降低耐藥性，科學家開始進行靶向藥物與傳統化療聯用的研究，抗體偶聯藥物(ADC)就是這類研究的良好成果，羅氏治療乳腺癌藥物Kadcyla就是其中的杰出代表，并取得了很好的市場效益。在增強精準制導率方面，研究人員通過各種靶向給藥技術手段也已經大大增加了藥物的靶向性。靶向藥物正經歷著廣度和深度的不斷開發，逐漸接近其“藥物設計中合理的產品”的名聲。